Ocho pacientes con hemofilia B recibirán en Galicia una terapia curativa
Ocho de los 37 varones y las 14 mujeres que padecen en Galicia hemofilia B —una patología rara ligada al cromosoma X y causada por la carencia o déficit del factor de coagulación IX— recibirán en el Sergas un innovador tratamiento de terapia génica con potencial curativo.
Será posible después de que la Xunta autorizase invertir 15,6 millones en la compra de los primeros medicamentos Etranacogen Dezaparvovec contra este trastorno hemorrágico hereditario.
Galicia se convierte así "na primeira comunidade" en tratar a estos pacientes con terapia génica, cuya aparición supuso un hito, pues hasta entonces non existía ningún tratamiento curativo de la enfermedad.
Los elegidos cumplen los parámetros para recibir esta terapia
La duración del contrato de suministro será de 24 meses, con una posible prórroga por dos años más. Los ocho elegidos son susceptibles de indicación de terapia génica.
El presidente de la Xunta destacó que este paso demuestra "a validez da sanidade pública".
La Dirección General de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia incluyó este tratamiento en la prestación farmacéutica, restringiendo su aplicación a los tratamientos de la hemofilia B grave y moderadamente grave en pacientes adultos sin antecedentes de inhibidores del factor IX, con tratamiento profiláctico estable con factor IX recombinante de vida extendida durante, al menos, dos años y que presenten niveles de anticuerpos neutralizantes anticápside con AAV5 ≤ 1:678.